L鈥橴niversit茅 McGill a r茅alis茅 des avanc茅es prometteuses en th茅rapie g茅nique ciblant une maladie h茅r茅ditaire rare pr茅sente au Qu茅bec.
Diagnostiqu茅e pour la premi猫re fois dans les r茅gions de Charlevoix et du Saguenay en聽2000, l鈥檃taxie r茅cessive spastique autosomique de Charlevoix-Saguenay (ARSACS) affecte gravement les capacit茅s motrices et la coordination, et elle cause de la raideur, particuli猫rement dans les jambes. Les sympt么mes apparaissent durant l鈥檈nfance, entre deux et cinq ans, puis se d茅veloppent lentement. Bien qu鈥檈lle ne touche qu鈥檜ne personne sur 1聽500 dans ces r茅gions et qu鈥檌l n鈥檡 ait qu鈥檈nviron 320聽cas au Qu茅bec, on consid猫re de plus en plus l鈥橝RSACS comme la deuxi猫me forme d鈥檃taxie la plus courante au monde.
En raison du faible nombre de personnes atteintes de l鈥橝RSACS, il est g茅n茅ralement difficile de convaincre les entreprises pharmaceutiques de s鈥檡 int茅resser. Cela dit,聽. Cette d茅cision rejoint les objectifs et les efforts soutenus de chercheuses et de chercheurs comme聽叠别苍辞颈迟听骋别苍迟颈濒, professeur agr茅g茅 au D茅partement de kin茅siologie et d鈥櫭ヾucation physique de l鈥橴niversit茅 McGill.
Des recherches fructueuses en th茅rapie g茅nique
S鈥檌nt茅ressant aux maladies qui touchent les nerfs et la mobilit茅, le Pr聽Gentil et son 茅quipe tentent de mieux comprendre l鈥橝RSACS.聽, leurs travaux ont donn茅 lieu 脿 des avanc茅es prometteuses en th茅rapie g茅nique.
芦聽L鈥橝RSACS est caus茅e par un seul g猫ne, le SACS, explique 叠别苍辞颈迟听骋别苍迟颈濒. Nous avons mis au point une th茅rapie g茅nique qui cible la cause profonde de la maladie et a pour but de r茅tablir la fonction de ce g猫ne.聽禄
En th茅rapie g茅nique, on traite ou pr茅vient des maladies par l鈥檌ntroduction de g猫nes nouveaux ou modifi茅s dans les cellules du patient 脿 l鈥檃ide de virus, eux aussi modifi茅s, qu鈥檕n appelle des vecteurs. Ces derniers transportent les instructions g茅n茅tiques jusqu鈥檃ux cellules cibl茅es de fa莽on s茅curitaire, efficace et contr么l茅e, avec un minimum d鈥檈ffets ind茅sirables.
芦聽Dans le cas de l鈥橝RSACS, la difficult茅 vient du fait que le g猫ne en cause est trop gros pour 锚tre transport茅 par le vecteur que nous utilisons, fait remarquer le chercheur mcgillois. Nous avons donc cr茅茅 un 鈥焟ini-g猫ne鈥� (que nous appelons 鈥焟ini-SACS鈥�) en isolant les parties essentielles 脿 la lutte contre la maladie.聽禄 Cette m茅thode s鈥檃pparente aux m茅thodes utilis茅es pour traiter d鈥檃utres maladies g茅n茅tiques, comme la dystrophie musculaire de Duchenne.
芦聽D鈥檃pr猫s les premi猫res 茅tudes, il est possible de retarder l鈥檃pparition de plusieurs sympt么mes de l鈥橝RSACS chez des mod猫les animaux. Ces r茅sultats nous encouragent 脿 poursuivre les essais pour d茅couvrir tout le potentiel de la th茅rapie.聽禄
De l鈥檌nnovation 脿 la commercialisation
叠别苍辞颈迟听骋别苍迟颈濒 souhaite mettre au point cette technologie, puis la commercialiser. Pour ce faire, il a sollicit茅 l鈥檃ide de聽NeuroSphere, plateforme de l鈥橴niversit茅 McGill vou茅e 脿 l鈥檌nnovation et 脿 la cr茅ation de partenariats en neurosciences et en neuroinformatique.
Gr芒ce 脿 NeuroSphere, le chercheur et son 茅quipe ont re莽u non seulement une聽subvention Ignite, mais 茅galement des conseils pour concevoir des exp茅riences conformes aux exigences de la FDA (Secr茅tariat am茅ricain aux produits alimentaires et pharmaceutiques) et ainsi 茅viter tout retard dans le processus d鈥檃pprobation r茅glementaire.
芦聽NeuroSphere nous a donn茅 des conseils strat茅giques d鈥檜ne valeur inestimable pour faire passer nos recherches du laboratoire aux applications cliniques, souligne le Pr聽Gentil. L鈥櫭﹒uipe nous a aid茅s 脿 naviguer dans les m茅andres de la propri茅t茅 intellectuelle, 脿 explorer des partenariats avec des soci茅t茅s pharmaceutiques et m锚me 脿 茅tudier la possibilit茅 de fonder une entreprise.聽禄
Qui plus est, NeuroSphere a r茅cemment fait l鈥檃nnonce d鈥檜n partenariat strat茅gique avec la Fondation de l鈥橝taxie Charlevoix-Saguenay, dans le cadre duquel chaque partie s鈥檈ngage 脿 contribuer pour 200聽000聽$ aux recherches du Pr聽Gentil. Selon Adrienne聽Crampton, directrice associ茅e au d茅veloppement des affaires 脿 NeuroSphere, le projet du chercheur pourrait avoir des retomb茅es importantes dans le domaine.
芦聽Lors des 茅tapes pr茅liminaires de la recherche, nous avons 茅t茅 impressionn茅s par l鈥檈ngagement et par l鈥檃pproche rigoureuse du Pr聽Gentil et de son 茅quipe. Leur travail repousse les limites du possible en th茅rapie g茅nique appliqu茅e 脿 l鈥橝RSACS, et s鈥檌nscrit parfaitement dans la mission premi猫re de NeuroSphere, qui est聽de r茅aliser tout le potentiel des grandes perc茅es m茅dicales, souligne la directrice associ茅e. En soutenant des projets comme celui-l脿, nous investissons dans un avenir o霉 les recherches novatrices seront transform茅es en solutions concr猫tes pour les patients, qui pourront alors esp茅rer de meilleurs traitements.聽禄
